La fatigue (stanchezza cronica) è uno dei sintomi più invalidanti rilevatidaipazientiaffettidaEmoglobinuriaParossisticaNotturna(EPN),unamalattiararadel sangue che colpisce spesso i pazienti giovani1. Il 64% dei pazienti sperimenta la fatigue ‘Spesso’ o ‘Quasi sempre’: è un dato emerso dal Global PNH Patient Registry4, che aveva coinvolto 173 pazienti con EPN. Il peso della fatigue è stato confermato anche da unarecente ricerca qualitativa sull’impatto quotidiano della fatigue nei pazienti con EPN”2, condotta da IQVIA per Novartis.
I risultati della ricerca evidenziano come la fatigue legata all’EPN non sia solo una semplicestanchezza,maunsintomopersistentee debilitante,chenonmiglioraconil riposo, con un impatto trasversale nella quotidianità. Secondo i dati raccolti, 9 su 10 dei pazienti (con diagnosi di EPN da almeno due anni e in trattamento con inibitori del complemento da almeno sei mesi) hanno valutato il peso della fatigue con un punteggio compreso tra 6 e 10 su una scala da 1 (pochissimo) a 10 (moltissimo).
Laricercaevidenzia,inoltre,comesololametàdeipazientiriferiscalafatiguealproprio medico, per timore di non essere creduti o perché la ritengono una condizione inevitabile dell’EPN2.
Eppure, comunicare la fatigue al proprio medico è importante, come spiega il Dr. Eros Di Bona, Direttore UOC di OncoematologiaOspedale di Bassano del Grappa: “La fatigue non è solo un sintomo debilitante, ma può anche essere un campanello d’allarme di un controllo non ottimale della patologia. È una conseguenza diretta dell’emolisi cronica, la distruzione precocedei globulirossi che,ad oggi, non sempreè completamentecontrollata con gli standard di cura. Con le nuove opzioni di trattamento all’orizzonte, sarà cruciale prendereinconsiderazionecomeobiettivi terapeuticianchelanormalizzazionedellivellodi emoglobina,larisoluzionedellafatiguee,comeconseguenza,ilmiglioramentodellaqualità della vita”.
Perrispondereallanecessitàdiunamiglioreconsapevolezzaesupporto, nasceilcanaleonline“Cosa sapere sull’EPN? Informati per un Migliore Controllo” 5 dedicato ai
pazienti e ai loro familiari, realizzato da MypersonalTrainere supportato da Novartis. Il progetto si rivolge non solo a chi è affetto dalla patologia, ma anche a chi, come familiari e caregiver, si trova ad affrontarla indirettamente. Gli utenti hanno accesso a contenuti specialisticiperapprofondirelecaratteristichedellamalattiaeilsuoimpattonellaquotidianità.
“Per Novartis, è fondamentale ascoltare i bisogni dei pazienti e rispondere con soluzioni concrete che aiutino loro a gestire al meglio la propria vita. Crediamo che essere informati, condividere esperienze e confrontarsi su come affrontare la patologia siano elementi chiave per favorire un dialogo più aperto e collaborativo con i medici. Il nostro impegno non è solo quellodisvilupparesoluzioniterapeuticheefficaciesicurechepossanorispondereaibisogni cliniciinsoddisfatti,maanchediaccompagnarliinunmigliorepercorsodimalattia,incuiogni paziente si senta supportato e possa vivere una vita migliore”afferma Chiara Gnocchi, Country Comms & Advocacy Head di Novartis Italia.
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LaricercaIQVIA
La ricerca “L’impatto quotidiano della fatigue nei pazienti con EPN”2, commissionata da Novartis e realizzatadaIQVIA,haesploratol’impattodella fatigueneipazienticonEmoglobinuriaParossistica Notturna(EPN)attraversoun’indaginedidigitalethnography.L’obiettivoeracomprendereilvissuto
quotidiano della fatigue, ilrapporto con la terapia ela percezione delsintomodapartedeipazienti e dei clinici. La ricerca ha coinvolto10 pazienti con diagnosi di EPN da almeno due anni e in trattamento con inibitori del complemento da almeno sei mesi. Il campione comprendeva 7 donne e 3 uomini, di età compresadai24ai61anniedistribuitigeograficamenteinItalia(3Nord,4Centro,3Sud).Ipartecipanti hanno avuto accesso ad una piattaforma web chiusa e protetta in cui rispondere, nell’arco di 10 giorni, ad una serie di domande sul vissuto e sulle ripercussioni della fatigue sulla propria vita quotidiana attraverso parole, immagini ed esercizi emozionali. Un moderatore ha facilitato il dialogo per approfondire aspetti rilevanti.
L’EmoglobinuriaParossisticaNotturna(EPN)
L’EPNèunarara,cronicaegravemalattiadelsanguemediatadalcomplemento6.Lepersoneaffetteda EPN presentano una mutazione acquisita in alcune cellule staminali ematopoietiche (che si trovano nel midollo osseo e possono crescere e svilupparsi in globuli rossi (RBC), globuli bianchi e piastrine) che le porta a produrre RBC suscettibili di distruzione prematura da parte del sistema del complemento6,7.
Questo porta all’emolisi intravascolare (distruzione dei globuli rossi all’interno dei vasi sanguigni) e all’emolisiextravascolare(distruzionedeiglobulirossisoprattuttonellamilzaenelfegato),checausano anemia (bassi livelli di globuli rossi in circolazione), trombosi (formazione di coaguli di sangue), affaticamento e altri sintomi debilitanti6,7.
Sistimachecirca10-20personepermilionenelmondovivanoconlaEPN6.Sebbenel’EPNpossa svilupparsi a qualsiasi età, viene spesso diagnosticata in persone tra i 30 e i 40 anni1,8.
Novartis
Novartis è un’azienda farmaceutica focalizzata sull’innovazione. Ogni giorno lavoriamo per reimmaginare la medicina per migliorare e prolungare la vita delle persone in modo che pazienti, personalesanitarioelesocietànelsuocomplessosianoingradodifronteggiaremalattie gravi.Inostri farmaciraggiungonopiùdi250milionidipersoneintuttoilmondo.Reimmaginatelamedicinaconnoi.
Ulterioriinformazionisuwww.novartis.itewww.novartis.com.@NovartisItaliaèanchesuLinkedIn.
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